在我擔任美國 FDA 局長滿 100 天之際，能在兩黨合作下推動「讓美國再次健康」的重要改革成果，令我深感振奮。上任之初，我帶著幾個關鍵問題來到 FDA：為何一款藥物往往需要長達 10 年才能送到患者手中？如何改善美國食品供應體系，降低有害化學物質與食品添加物的風險？為何兒童慢性疾病問題日益嚴重？
這些長期存在、卻始終未被徹底解決的問題，正是本屆 FDA 改革的出發點。過去 100 天內，FDA 已啟動數十項關鍵計畫，涵蓋食品、藥品、醫療器材與新興科技領域，致力於以「黃金標準科學、透明決策與常識治理」推動監管體系現代化。
題目：踐行「黃金標準科學、透明與常識」的百日答卷
發言人：美國食品藥品監督管理局局長馬丁·馬卡里（Marty Makary，醫學博士，公共衛生碩士）
發佈時間：2025年7月10日
為兒童提供更健康的食品
去除石油基食品染料：著手淘汰美國食品供應中的石油基合成色素，這類色素與多種健康風險相關。
改善嬰幼兒配方奶粉：通過「鸛鳥行動」專家圓桌會議，探索在不含植物油、添加糖和重金屬的前提下，為市場提供更多更健康的嬰幼兒配方奶粉選擇。
食品化學物質審查：啟動對食品供應中常見化學物質（如BHT、BHA和ADA）的全面透明評估；並加快對鄰苯二甲酸酯、丙基對羥基苯甲酸酯和二氧化鈦等正在審查的物質的評估。
美國GRAS制度改革：探索立法，要求廠商就「普遍認為安全」（GRAS）的新成分提交FDA審查，結束長期以來行業繞過監管、私自添加食品原料的做法。
天然食用色素：批准三種來源於天然的食用色素（藍藻提取物、蝶豆花提取物和磷酸鈣）的應用，並加快對其他天然替代品的審查。
修訂失效的膳食指南：與NIH合作啟動「營養監管科學計劃」，聚焦高度相關的問題，如超加工食品對健康的影響，以及某些食品添加劑的風險。
界定超加工食品：將與美國農業部共同制定統一的超加工食品定義，並開展行業座談，以推進進一步研究和監管行動。
更多有意義的治療和診斷
減少動物試驗：FDA已發佈一份路線圖，旨在盡可能減少在新藥研究申請中的動物實驗，逐步轉向採用更有效、且更貼近人體的替代方法，例如「晶元器官」系統、先進的計算機類比以及現有的國際數據。與此同時，FDA還宣布計劃啟動一項試點專案，在該專案中，部分單克隆抗體研發企業將在FDA的密切指導下，嘗試主要基於非動物實驗的測試策略。
國家重點券計劃：啟動試點專案，以顯著加快藥品審評進度：對於符合美國國家公共衛生優先事項的申請（例如應對重大健康危機、滿足尚未滿足的公共衛生需求、提升本土藥品生產能力、以及為美國人民帶來更多創新療法），將審評週期從10–12個月縮短至1–2個月。
Covid-19疫苗監管框架修訂：採用基於證據的新方法評估新冠疫苗加強針，替代「一刀切」的監管模式和過度寬泛的上市許可，轉向風險分層的科學方法。同時更新了mRNA疫苗的標籤，新增心肌炎和心包炎等安全風險提示。
應對產業影響：限制FDA監管企業（如製藥公司）的雇員在法定允許範圍內擔任FDA諮詢委員會委員，以減少潛在利益衝突，增強審評過程的公正與完整性。
CEO傾聽之旅：開展六城巡迴調研，與製藥及生物技術公司高管面對面交流，廣泛收集真實反饋與創新理念，幫助FDA更高效地推動新療法和創新。
細胞與基因療法創新：與數十位行業專家召開專題圓桌會議，明確行動方向，確保美國始終站在這一前沿領域的領導地位。
取消部分基因療法的不合理限制：例如撤銷對已上市的BCMA和CD19靶向自體CAR-T細胞免疫療法的REMS（風險評估與緩解措施）要求。這是朝著在基因治療領域實行更加務實、合乎常理的監管方式邁出的第一步。
診斷創新以賦能健康決策：批准首個用於血液檢測的體外診斷設備，可輔助阿茲海默病的診斷。同時，美國FDA已啟動取消對實驗室自研檢測（LDTs）強制監管的進程。
緩釋藥物標籤變更：修改了緩釋型ADHD治療用興奮劑的標籤，提醒家長和醫療服務提供者注意：六歲以下兒童使用時可能出現包括體重下降在內的不良反應。
管理：以科學與常識保護公眾
打擊非法電子煙：與美國海關及邊境保護局合作，查獲了來自中國、總價值近3400萬美元的非法電子煙，這些產品因迎合青少年而存在嚴重風險。
保護腸道微生物群免受氟片影響：啟動行動，將市場上未獲FDA批准、且已被發現會改變兒童腸道微生物群的高濃縮口服氟化物處方藥產品下架。
審查滑石粉：組織專家小組，評估最新的科學證據，並討論滑石粉在食品、藥品和化妝品中可能帶來的健康風險。
海外突擊檢查：在合適情況下擴大突擊性海外檢查的使用，確保境內外藥品生產商都遵守同樣嚴格的標準。
全面審查檢查政策：啟動對美國FDA海外檢查政策與實踐的系統性審查（包括與出差安排相關的政策），以確保FDA始終保持監管「黃金標準」。
保護美國人類生物樣本：展開審查程序，並於必要時中止涉及將美國國民活體細胞與 DNA 輸出至受關注國家（如中國）實驗室進行基因工程改造，隨後再回輸至美國病患體內之臨床試驗。
加強藥品進口：為降低處方藥高價，推動簡化各州從加拿大進口安全、有效且負擔得起的藥品的流程，同時確保不會對公共健康和安全帶來額外風險。
打擊虛假數據：發現中國第三方檢測機構提供虛假或無效數據，FDA立即採取措施，保護藥品上市前申請流程及醫療器械供應鏈的完整性。
打擊「加油站海洛因」：向經銷或銷售非法噻奈普汀產品的公司發出警告信，並提醒醫療專業人員和公眾該物質已造成的嚴重不良事件。
進口警報更新：更新了針對某些膳食補充劑、乳酪、海鮮、魚類產品等多類商品的進口警報，防止非法或未經授權的產品湧入美國市場，危及公眾健康與安全。
釋放AI與大數據潛能
人工智慧輔助審評：順利完成首個AI輔助科學審評試點，結果表明FDA內部AI工具能夠顯著減少審評人員在重複性、低效任務上花費的時間。
為審評人員配備AI工具：推出生成式AI工具 Elsa，旨在説明所有FDA員工，無論是科學審評員還是現場檢查員更高效地開展工作。Elsa只是FDA更廣泛AI戰略整合的第一步。
構建更完善的不良事件報告資料庫：啟動一項全面計劃，整合各類分散的不良事件報告系統，從而實現對藥品上市後風險的更高效監測與管理。
現代化與資訊透明
透明溝通：建立了FDA Direct平臺，這是一個常態化管道，通過局長與公眾之間頻繁且無腳本的對話，直接傳達戰略更新及關鍵決策背後的思考。
透明議程：在《美國醫學會雜誌》上明確公佈了美國FDA領導層未來數月推動機構現代化和改進工作的重點方向與優先事項。
透明決策：開始盡可能公開新藥和生物製品申請所對應的審評回覆信件，以提升決策過程的透明度。
我因美國FDA團隊在短短100天內，憑藉黃金標準的科學、徹底透明與常識所達成的成績而深受鼓舞。這僅是開始。我們將持續推出新舉措：推動機構現代化、保護消費者、為患者帶來更有意義的治療和診斷、為兒童提供更健康的食品，並用最佳的科學與數據來「讓美國再次健康」。
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